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【文/ 觀察者網(wǎng)專欄作者 徐實】

近日生物醫(yī)學(xué)界爆出一個大新聞，中國科學(xué)家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經(jīng)過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例基因編輯嬰兒。

緊隨大新聞之后的，是輿論場上的一場大爭論。有人說，基因編輯技術(shù)還欠成熟，這么做是不是走得急了點？有人說，這種對人類遺傳基因的編輯存在倫理問題，簡直是打開了潘多拉魔盒。還有人說，這樣的基因編輯技術(shù)出現(xiàn)在中國，說明中國科學(xué)研究走在了世界前列。

種種觀點，誰是誰非？我們來認(rèn)真剖析一下。

人體基因編輯不宜操之過急

主持這個項目的中國科學(xué)家賀建奎使用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，將受精卵基因組中的CCR5基因敲除。CCR5基因編碼一種細(xì)胞膜受體，是艾滋病毒HIV入侵人體細(xì)胞的必經(jīng)途徑。

10%左右的歐洲人存在先天性的CCR5基因缺損，因此免于感染艾滋?。贿@倒是從側(cè)面佐證了CCR5并非維持人類生存所需的必需基因——這些基因缺損的人還不是活得挺好？

所以，這個項目在科學(xué)基礎(chǔ)上是站得住腳的，并非腦洞大開的想法。

然而，以目前基因編輯技術(shù)的水平來說，現(xiàn)在就開展臨床應(yīng)用可能還是有些草率。

經(jīng)過不斷改進(jìn)，CRISPR/Cas9已經(jīng)具備了相當(dāng)高的精準(zhǔn)度，然而這并不代表“絕對準(zhǔn)確”或“已經(jīng)夠用”。CRISPR/Cas9技術(shù)也存在“脫靶效應(yīng)”，即觸碰了基因組中靶點基因以外的其他地方，這在先前的大量文獻(xiàn)中已經(jīng)得到證實。

CCR5基因在人的9號染色體上只有約5.35Kb，而人類基因組（二倍體）的大小約為6.47Gb，存在6個數(shù)量級的差距。這就好比在一池子鯉魚里面一下子抓出一只鯽魚，只許下手一次且不能抓錯。所以說，精準(zhǔn)定位仍然是個挑戰(zhàn)。時至今日，最早開發(fā)出實用化CRISPR/Cas9技術(shù)的著名學(xué)者、MIT的張峰教授，仍在致力于開發(fā)精準(zhǔn)度更高的基因編輯技術(shù)。

日期為11/08 的檔案照片顯示, 胚胎被放置在即時冷凍的玻璃板上，科學(xué)家首次獲準(zhǔn)對人類胚胎進(jìn)行基因改造。來源：ben birchar/pa wirex-pa

那么問題來了——賀建奎主持的人體基因編輯技術(shù)，是否已經(jīng)做到絕對準(zhǔn)確？是否絕對沒有觸碰到嬰兒基因組其他的部位？這恐怕要等到賀建奎完全公開實驗數(shù)據(jù)，才能得出結(jié)論。

目前這個狀況，只能說木已成舟，唯有祝愿接受了基因編輯的嬰兒沒災(zāi)沒病，平安度過此生。但是，就目前CRISPR/Cas9技術(shù)的實用化水平而言，出現(xiàn)脫靶效應(yīng)是概率事件，而且概率并不算低。

因此，以目前的這個技術(shù)水平，開展人體基因編輯實屬操之過急。一旦基因編輯出現(xiàn)了脫靶效應(yīng)，生出來的孩子可能會帶著缺陷度過一生，這可不是鬧著玩的，賀建奎團(tuán)隊承擔(dān)得起這個責(zé)任嗎？即使這一次的實驗獲得成功，孩子沒有基因缺陷，也只能視為僥幸。這套方法體系目前還不具備推廣的條件。

衡量醫(yī)療手段的根本出發(fā)點，是風(fēng)險收益比。任何一個國家的藥監(jiān)體系對于藥物、療法、醫(yī)療器械的審批，都基于風(fēng)險收益比。例如Humira（TNF-alpha單抗）這種藥物會增加罹患肺結(jié)核病的概率，但是對類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎有極好的效果，能夠避免病人失能乃至殘疾，這就意味著收益遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于風(fēng)險。

就首例人體基因編輯的案例而言，嬰兒的收益是一生不得艾滋病，而承擔(dān)的風(fēng)險是基因編輯脫靶造成的遺傳疾病。即使不接受基因編輯，罹患艾滋病也是小概率事件。為獲得這種程度的收益而承擔(dān)遺傳疾病的風(fēng)險，應(yīng)該說不值當(dāng)。

然而，生物技術(shù)是在迅速進(jìn)步的。假如幾年后基因編輯的精確程度大大提高，能夠百分之百避免脫靶效應(yīng)，那么風(fēng)險收益比就改變了——即使收益（不得艾滋?。┚S持不變，由于風(fēng)險大大降低，屆時風(fēng)險收益比也就顯得可以接受了。我們要以動態(tài)的眼光來看待運動中的事物。