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另外一個(gè)瓶頸就是中國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)的不健全。雖然基因編輯技術(shù)非常新，但是基因治療這個(gè)概念其實(shí)國(guó)外已經(jīng)做了幾十年了，所以所有的藥物都是在國(guó)外產(chǎn)生。

但是中國(guó)這個(gè)產(chǎn)業(yè)才剛剛開始，所以即便我們基礎(chǔ)科研做的已經(jīng)接近歐美科學(xué)家水平，但是面臨的一個(gè)非常大的瓶頸就是產(chǎn)業(yè)化的轉(zhuǎn)化，是如何生產(chǎn)臨床級(jí)別的病毒，將這些基因編輯工具帶入到人體內(nèi)。

大家可以看到，基礎(chǔ)科研和臨床前研究，其實(shí)它真正的經(jīng)濟(jì)價(jià)值是不大的。但是一旦我們能夠突破這個(gè)瓶頸，能夠在一二期臨床實(shí)驗(yàn)得到好的效果，它的價(jià)值是會(huì)成百倍地增長(zhǎng)的。未來(lái)中國(guó)整個(gè)基因治療產(chǎn)業(yè)面臨的問(wèn)題就是爭(zhēng)取早日突破這個(gè)瓶頸，早日將我們基礎(chǔ)科研的知識(shí)轉(zhuǎn)化到臨床上面去。

第三個(gè)瓶頸就是基因編輯技術(shù)本身的問(wèn)題。為什么基因編輯技術(shù)已經(jīng)被大家認(rèn)為是一個(gè)最好的方式，但是到目前為止只有兩個(gè)藥物上臨床呢？其實(shí)最關(guān)鍵的一點(diǎn)是它的不安全性，也就是基因編輯的脫靶效應(yīng)。

大家可以想象一下，我們的目標(biāo)位點(diǎn)只有一個(gè)，但是脫靶的位置有31億個(gè)，所以脫靶的概率是非常非常高的。如果脫靶發(fā)生在癌基因或者抑癌基因之上，它就會(huì)導(dǎo)致癌癥的產(chǎn)生。

如何高效地避免脫靶是一方面，另外一方面就是如何用高效敏感的技術(shù)檢測(cè)到這些脫靶。我們實(shí)驗(yàn)室最近建立了一種能夠全基因組范圍內(nèi)高效靈敏地檢測(cè)脫靶的方法，我們發(fā)現(xiàn)目前應(yīng)用最廣的一項(xiàng)單堿基編輯技術(shù)存在大量的脫靶，所以它應(yīng)用在臨床是不安全的。

這個(gè)發(fā)現(xiàn)發(fā)表在了Science雜志上，一發(fā)表之后，有兩家公司正在推向臨床的兩個(gè)項(xiàng)目就被迫終止了。大家可以想象，一旦它們上了臨床之后，會(huì)對(duì)細(xì)胞造成大量的脫靶，病人早期可能可以受益，但是過(guò)了幾年之后可能都會(huì)變成癌癥的高發(fā)人群。

而就在前幾天Nature雜志報(bào)道，和我們課題組最近將會(huì)發(fā)表的成果也發(fā)現(xiàn)，單堿基編輯技術(shù)不僅能造成DNA的脫靶，而且還會(huì)造成RNA的脫靶，進(jìn)一步說(shuō)明這項(xiàng)技術(shù)其實(shí)現(xiàn)在是非常不完善的。

大家不用悲觀，其實(shí)從好的一方面講，這也給了我們中國(guó)，不論是科學(xué)家也好，企業(yè)也好，一個(gè)機(jī)會(huì)。一個(gè)什么機(jī)會(huì)呢？就是我們能夠建立行業(yè)的新標(biāo)準(zhǔn)，開發(fā)出更高效、更安全的基因編輯工具。如果我們能夠在這場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)中打贏，我們就很可能打破歐美科學(xué)家基因編輯核心專利的封鎖。

來(lái)這之前我只知道一席是關(guān)注于科學(xué)和人文，今天剛剛聽說(shuō)還有個(gè)白日夢(mèng)。我也忽悠了我?guī)讉€(gè)學(xué)生一起做白日夢(mèng)，我們的夢(mèng)想很簡(jiǎn)單，就是想親手做出一個(gè)罕見藥，親手交到病人手中，這樣我們就不會(huì)在收到病人一封封郵件的時(shí)候愛莫能助。

剛剛也說(shuō)了有7000種罕見病，可能我們這一輩子都做不完，其實(shí)我們還有一個(gè)更大的白日夢(mèng)，就是希望建成一個(gè)罕見病藥物研發(fā)的平臺(tái)，讓更多的人跟我們一起做夢(mèng)。希望我們夢(mèng)醒的時(shí)候就不是90%的罕見病沒(méi)有藥物了，希望絕大多數(shù)的罕見病都能有各自相應(yīng)的基因藥物。

最后講一下，基因編輯技術(shù)如果用在不好的方面也會(huì)產(chǎn)生非常不好的影響?；蚓庉媼雰菏录徽撌窃趪?guó)內(nèi)還是國(guó)外，在科學(xué)界、社會(huì)還是政府，大家都有一致的觀點(diǎn)，就是堅(jiān)決反對(duì)這類事件的發(fā)生。

所以說(shuō)基因編輯工具本身沒(méi)有錯(cuò)，而我們科學(xué)家所做的就是希望把這個(gè)工具越磨越鋒利，讓它越來(lái)越高效、越來(lái)越準(zhǔn)確。到底它是變成了天使還是魔鬼，在于我們大家的選擇。

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