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脊髓肌肉萎縮癥是一種罕見病，90%的患病嬰兒活不過2歲，但有一款針對這種病癥的藥物，打一針卻要1300萬，如今這款堪稱“史上最貴藥物”將落地中國。

近日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）公示，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。

公開信息顯示，諾華的Zolgensma是全球首個治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法，國外定價212.5萬美元（折合人民幣約1358萬元），也被稱為“史上最貴藥物”，不過，Zolgensma只需注射一次即可。

此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個國家和地區(qū)獲批。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費用；后在2021年3月被英國納入國家醫(yī)療服務體系。

SMA,90%的患病嬰兒活不過2歲

脊髓肌肉萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。2014年由美國波士頓學院前棒球選手發(fā)起的ALS冰桶挑戰(zhàn)(IceBucket Challenge)曾在網(wǎng)絡上風靡一時，這個活動讓不少人對漸凍人（肌萎縮側(cè)索硬化 ASL）有所了解。而SMA被人稱作是ASL“兄弟病”，患SMA后，控制肌肉活動的運動神經(jīng)細胞無法正常工作，患者會逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞咽。

據(jù)中國產(chǎn)前診斷雜志《脊髓肌肉萎縮癥分子診斷與攜帶者篩查研究進展》的數(shù)據(jù)顯示，在新生兒中，SMA發(fā)病率約為1/6000~1/10000，相當于每10000名新生兒中就有一人受此影響。

SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素。據(jù)媒體報道，90%的患病嬰兒活不過2歲。

雖然脊髓性肌肉萎縮癥病因早已明確，但長久以來世界范圍內(nèi)都缺乏對其有效的治療手段。

天價藥價曾引爭議

2019年5月24日，F(xiàn)DA批準諾華制藥旗下新藥基因療法Zolgensma上市，用于治療小兒脊髓性肌肉萎縮癥，但超過210萬美元的定價也引起不小爭議，被稱為是史上最貴藥。

外界談起這款藥首先被這顯得夸張的藥價所震驚，而不少患者面對Zolgensma時只能“望藥興嘆”，高昂的價格令他們無法承受，曾有患者家屬無奈表示“就當它沒有研發(fā)出來吧！”

當時外界質(zhì)疑，如此天價藥，是制藥公司的一種商業(yè)營銷策略，是用嬰兒的生存作為籌碼。

對于輿論的質(zhì)疑，當時諾華旗下AveXis 總裁David Lennon曾在投資電話會議上曾透露，“我們已經(jīng)進行過研究，定價在400萬至500萬美元，才能夠維持成本?！?

諾華方面曾表示，如果這種療法只進行一次，費用比目前的療法都要便宜。

全球僅批準三款SMA治療藥物

目前，全球僅批準三款SMA治療藥物，包括渤健公司的Spinraza、諾華的Zolgensma和羅氏的Evrysdi。

Spinraza(諾西那生鈉注射液)于2019年2月獲得國家藥監(jiān)局批準，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥(約占所有SMA病例的95%)，這也是國內(nèi)首個獲批治療SMA的藥物。

此前諾西那生鈉注射液在國內(nèi)定價接近70萬一支，每年需反復注射且屬于完全自費藥物。

新版國家醫(yī)保藥品目錄于今年年初落地，北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫(yī)院近20位SMA患者接受了諾西那生鈉注射液、治療，該藥從70多萬降價至3萬多，為患者家庭減輕不小的負擔。

患病無藥可醫(yī)固然可怕，但收入難以支撐起高昂的治療費用，也成為患者家庭面對SMA此類罕見病時的一大難題。

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