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觀察者網(wǎng)·大橘財(cái)經(jīng)訊 1月18日，博雅輯因在其官網(wǎng)宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心已經(jīng)批準(zhǔn)其針對(duì)輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，這也是國內(nèi)首個(gè)獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品。

博雅輯因是一家以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)，針對(duì)多種疾病加速藥物研究并開發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)。此前，博雅輯因曾于2020年10月27日宣布藥監(jiān)局正式受理其針對(duì)ET-01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)截圖

“我們非常高興ET-01臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得了國家藥監(jiān)局的許可，I期臨床試驗(yàn)會(huì)盡快開展?！辈┭泡嬕蚴紫瘓?zhí)行官魏東表示，“這也標(biāo)志著公司的發(fā)展正式進(jìn)入了臨床階段。我們將繼續(xù)致力于高質(zhì)量轉(zhuǎn)化基因編輯技術(shù)，持續(xù)推進(jìn)公司其他產(chǎn)品管線的研發(fā)進(jìn)程，為中國乃至全球的患者帶來更多新的治療選擇?！?

博雅輯因介紹，ET-01是一款處于研發(fā)階段的、自體的、體外基因編輯療法產(chǎn)品，此次獲批開展的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、開放的、單臂臨床研究，該項(xiàng)研究將在輸血依賴型β地中海貧血患者中評(píng)價(jià)ET-01單次移植的安全性和有效性。在中國，中重型地中海貧血病患者達(dá)30萬人，輸血依賴型β地中海貧血患者仍有巨大的未被滿足的醫(yī)療需求。

觀察者網(wǎng)注意到，地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點(diǎn)突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。

根據(jù)珠蛋白肽鏈合成障礙的種類不同，一般將地中海貧血病分為α地中海貧血、β地中海貧血、γ地中海貧血、δ地中海貧血、δβ地中海貧血和εγδβ地中海貧血。臨床上，最常見的為α地中海貧血和β地中海貧血，由組成正常成年人的血紅蛋白(HbA, α2β2)的兩種多肽鏈（α或β）之一減少所致。

同時(shí)，按照國際地貧協(xié)會(huì)的分類及臨床特征，地中海貧血可分為輸血依賴型地貧（transfusion- dependent thalassemia，TDT）和非輸血依賴型地貧（non-transfusion-dependent thalassemiaNTDT），輸血依賴型地貧患者需要終身依賴輸血才能維持生命，如不予輸血，將發(fā)生嚴(yán)重并發(fā)癥和早期死亡。

啟信寶信息顯示，博雅輯因創(chuàng)立于2015年，總部位于北京，注冊(cè)資本394萬元，在廣州以及美國劍橋設(shè)有分公司。該公司創(chuàng)始人和法定代表人均為魏東，是北京大學(xué)研究員，遺傳學(xué)會(huì)基因編輯分會(huì)副主任，CDE藥品注冊(cè)評(píng)審專家委員會(huì)專家。

博雅輯因工商信息 啟信寶信息截圖